Aquí el comunicado de prensa enviado por cortesía del Dr. Faten Zaibak del Children´s Research Institute y la Universidad de Melbourne.

Este trabajo aumenta nuestra esperanza en el desarrollo de una terapia efectiva con células madre para la Ataxia de Friedreich.

Saludos

Juan Carlos Baiges

COMUNICADO DE PRENSA          

Embargo 10 am, martes 10 de febrero 2009

SE DEMUESTRA EL CORRECTO FUNCIONAMIENTO  DE GENES HUMANOS INTRODUCIDOS  EN CÉLULAS MADRE

Se demuestra que los genes humanos introducidos  dentro de células madre funcionan correctamente, según un nuevo trabajo del Murdoch Childrens Research Institute y  Melbourne University.

Es el primer trabajo que demuestra cómo un gen de longitud  completa puede colocarse en una célula madre procedente de la sangre de cordón umbilical y funcionar correctamente. Esto demuestra que las células madre de pacientes con enfermedades genéticas pueden corregirse en el laboratorio, un paso esperanzador para los afectados por Fibrosis Quística y Ataxia de Friedreich.

 En este trabajo se descubre que cuando una copia normal de un gen se introduce dentro de una célula madre procedente de la sangre del cordón umbilical, es capaz de funcionar correctamente cuando las células madre se transforman en células nerviosas, óseas o pulmonares en el laboratorio. El trabajo aparecerá en el próximo número de  Gene Therapy, una revista científica de excelencia.

Los investigadores, dirigidos por el Dr. Faten Zaibak y el  Profesor Bob Williamson, tomaron un gen de longitud completa, que codifica una proteína conocida como “frataxina”. Cuando este gen no funciona adecuadamente, los jóvenes afectados desarrollan Ataxia de Friedreich, una enfermedad neurodegenerativa debilitante y mortal.

“Este gen se introdujo dentro de una población única de células madre procedente de sangre de cordón umbilical, diferenciándose posteriormente  en varios  tipos de células dentro del organismo. En algunos casos, las células incorporaban el gen y lo activaban. La proteína correspondiente a este gen estaba presente en las células igual que si hubiera sido producida por una copia normal del gen en vez de una copia introducida en el laboratorio”, dijo el Profesor Williamson.

“ Las células madre  siguen creciendo ,conservando  la capacidad de formar diferentes tipos celulares en el laboratorio, incluyendo células nerviosas y pulmonares. Es el primer trabajo que demuestra cómo un gen humano de longitud completa puede introducirse en una célula madre procedente de sangre de cordón umbilical y funcionar correctamente, la célula madre se mantiene activa y sigue multiplicándose durante meses. Sin embargo, todavía habrá que demostrar que las células funcionan fuera del laboratorio cuando se usen como tratamiento,” comentó el Dr. Zaibak.

El uso de células madre procedentes de sangre de cordón umbilical se considera  éticamente aceptable a nivel mundial, y está libre de la controversia que rodea a las células madre embrionarias.

“Estos resultados sugieren que las células madre de cordón umbilical son capaces de transformarse en diferentes tipos de tejidos y se pueden obtener del paciente en el momento de nacer, ser corregidas e implantadas en el paciente, evitando complicaciones inmunológicas,” concluyó el Profesor Williamson.

Los investigadores, cuyo trabajo está financiado por  la Fundación Australiana  para la Investigación sobre Fibrosis Quística (Australian Cystic Fibrosis Research Trust) y  la Asociación de Fibrosis Quística de Nueva Zelanda ( New Zealand Cystic Fibrosis Association) confían en poder llevar a buen término experimentos similares con el gen de la fibrosis quística. Actualmente, el gen de la fibrosis quística resulta difícil de insertar en la célula debido a su gran tamaño.

Los autores subrayan la necesidad de encontrar previamente una vía segura y eficaz de introducir las células en el paciente antes de hablar de un tratamiento que todavía pertenece al futuro.

Fuente: http://health.groups.yahoo.com/group/FA_babelFAmily/message/2629 (ENG)

Traducción: MariLuz González Casas